Disponibile anche in Veneto Orkambi®, (lumacaftor/ivacaftor), primo farmaco impiegato per il trattamento della causa alla base della fibrosi cistica (FC) nei pazienti con due copie della mutazione F508del.
Nella nostra regione si aprono nuove prospettive di cura per i pazienti con fibrosi cistica, una malattia genetica rara e invalidante, potenzialmente letale, causata da una proteina regolatrice della conduttanza transmembrana della fibrosi cistica (CFTR) mancante o difettosa derivante da mutazioni nel gene CFTR.
“È con “fiduciosa emozione” che accogliamo con entusiasmo, dopo aver partecipato alle opportune sperimentazioni, questa nuova frontiera di farmaci per la cura della fibrosi cistica che offre, mai come prima, potenziali prospettive di rilevantissimo miglioramento clinico per la vita dei pazienti – afferma Ciro D’Orazio, Direttore Centro Regionale Fibrosi Cistica-Azienda Ospedaliera Universitaria Integrata – Verona.
“La possibilità per i pazienti di usufruire della prescrizione di lumacaftor/ivacaftor anche nella regione Veneto segna un punto di ulteriore speranza nel progresso nella cura della fibrosi cistica. Questo farmaco, molto atteso da parte dei pazienti e delle loro famiglie, potrà essere messo a disposizione dopo un’attenta valutazione clinica che ne indicherà l’utilità e l’appropriatezza – afferma Eugenio Bertolotti, Vice-presidente Lega Italiana Fibrosi Cistica Veneto Onlus.
Vertex ha raggiunto a giugno l’accordo con l’Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA) per il rimborso DI lumacaftor/ivacaftor. Si tratta del primo farmaco usato per il trattamento della causa alla base della fibrosi cistica (FC) nei soggetti di età pari o superiore ai 12 anni che presentano due copie della mutazione F508del nel gene regolatore della conduttanza transmembrana della fibrosi cistica (CFTR).
In Italia sono centinaia i pazienti con FC di età pari o superiore ai 12 anni che presentano tale mutazione e che potranno unirsi alle migliaia di persone in tutta Europa che hanno già accesso a questo importante trattamento.
L’accordo è stato pubblicato online in Gazzetta Ufficiale (Determina n.1212/2017 del 26 giugno 2017) ed è attualmente in vigore per essere implementato dalle autorità sanitarie regionali.
“Siamo lieti di aver raggiunto un accordo che riconosca il valore clinico di ORKAMBI e la necessità di continuare a investire in innovazione, a beneficio delle persone con FC che stanno ancora aspettando una terapia in grado di trattare la causa alla base della malattia”, – dichiara Giacomo Baruchello, Italian Country Manager di Vertex. – “La FC è una malattia progressiva, quindi ogni singolo giorno ha un valore importante per i pazienti”.
La fibrosi cistica è una malattia è presente dalla nascita e provoca infezioni polmonari croniche e danni progressivi a diversi organi in tutto il corpo. In Europa, circa la metà delle persone che soffrono di FC muore prima dei trent’anni.
Oltre all’Italia, ORKAMBI viene attualmente rimborsato per tutti i pazienti eligibili in Austria, Danimarca, Germania, Irlanda, Lussemburgo e Stati Uniti, ed è a disposizione in Francia, tramite un programma di accesso finanziato dal governo. Vertex è impegnata attivamente in trattative relative al rimborso in molti altri Paesi, allo scopo di rendere ORKAMBI disponibile a tutte le persone che possono trarne beneficio.
